Harganya Rp54 Miliar per Dosis, Hemgenix Resmi Jadi Obat Termahal di Dunia

Biaya perawatan di Inggris lebih murah dibanding di AS atau di tempat lain di Eropa. Tapi, tetap saja jumlahnya masih puluhan juta dolar per pasien seumur hidup mereka.

Hemgenix, di sisi lain, adalah produk intravena sekali pakai yang diberikan dalam dosis tunggal dengan harga yang lebih murah. Produk ini dibawa ke dalam tubuh melalui vektor berbasis virus, yang direkayasa untuk mengirimkan DNA ke sel target di hati.

Informasi genetik ini kemudian direplikasi oleh sel, menyebarkan instruksi untuk protein pembekuan, yang dikenal sebagai Faktor IX.

Dua penelitian sejauh ini telah menguji kemanjuran dan keamanan Hemgenix. Dalam penelitian di antara 54 pasien dengan hemofilia B berat atau sedang, para peneliti menemukan peningkatan tingkat aktivitas Faktor IX, mengurangi kebutuhan akan terapi penggantian rutin yang saat ini tersedia untuk pasien.

Setelah menerima terapi gen, kondisi di mana pasien mengalami pendarahan yang tidak terkendali turun lebih dari 50 persen.

Hanya saja, ada efek samping seperti sakit kepala, gejala seperti flu, dan peningkatan enzim di hati, yang semuanya harus dipantau oleh dokter.



“Terapi gen untuk hemofilia telah ada selama lebih dari dua dekade. Meskipun ada kemajuan dalam pengobatan hemofilia, pencegahan dan pengobatan perdarahan dapat berdampak buruk pada kualitas hidup individu," kata Peter Marks, direktur Pusat Evaluasi dan Penelitian Biologi FDA.

”Persetujuan FDA hari ini memberi pilihan pengobatan baru untuk pasien dengan hemofilia B dan merupakan kemajuan penting,"tambahnya.